10月10日晚，《生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)臨床研究和臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用管理?xiàng)l例》（以下簡稱《條例》）正式對外公布。生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)的臨床研究與臨床轉(zhuǎn)化，本質(zhì)上是一個將科學(xué)發(fā)現(xiàn)轉(zhuǎn)化為社會健康價(jià)值的復(fù)雜系統(tǒng)工程。它絕非簡單的線性遞進(jìn)（“基礎(chǔ)研究→應(yīng)用研究→臨床試驗(yàn)→臨床應(yīng)用”），而是一個充滿反饋、迭代與不確定性的動態(tài)非線性創(chuàng)新生態(tài)系統(tǒng)。大力促進(jìn)這一過程，標(biāo)志著醫(yī)學(xué)發(fā)展范式從純粹的知識驅(qū)動，向“需求牽引與知識驅(qū)動并重”的根本性轉(zhuǎn)型。其核心任務(wù)是構(gòu)建一座高效、穩(wěn)健的橋梁，以跨越橫亙在科學(xué)潛力與臨床價(jià)值之間的“死亡之谷”。

　　一、遵循核心學(xué)理維度構(gòu)建高效轉(zhuǎn)化生態(tài)系統(tǒng)的四重支柱

　　第一維度是知識整合與范式創(chuàng)新。翻譯醫(yī)學(xué)是貫穿于轉(zhuǎn)化全過程的核心方法論，旨在搭建基礎(chǔ)科學(xué)與臨床實(shí)踐之間的雙向橋梁。它強(qiáng)調(diào)“B2B”，即從病床旁到工作臺，再回到病床旁的循環(huán)迭代。這一過程依賴于對疾病生物學(xué)機(jī)制的深刻理解，并利用新型技術(shù)平臺（如類器官、人源化動物模型、多組學(xué)技術(shù)）進(jìn)行機(jī)制驗(yàn)證和概念探索。它不僅是技術(shù)的應(yīng)用，更是對疾病認(rèn)知模型的刷新與重構(gòu)。大數(shù)據(jù)與人工智能正在重塑臨床研究的范式。通過整合電子健康記錄、基因組學(xué)、影像組學(xué)、蛋白組學(xué)等海量多維數(shù)據(jù)，AI能夠發(fā)現(xiàn)新的疾病分型、預(yù)測治療反應(yīng)、識別新的生物標(biāo)志物和藥物靶點(diǎn)。AI可以優(yōu)化臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)（如模擬試驗(yàn)、適應(yīng)性設(shè)計(jì)）、加速患者招募，并利用真實(shí)世界證據(jù)作為傳統(tǒng)隨機(jī)對照試驗(yàn)的補(bǔ)充與拓展，從而顯著降低研發(fā)成本與時間。

　　第二維度是制度創(chuàng)新與治理現(xiàn)代化。基于“風(fēng)險(xiǎn)-收益”平衡原則，針對不同技術(shù)的創(chuàng)新程度和風(fēng)險(xiǎn)等級，構(gòu)建彈性的、動態(tài)調(diào)整的監(jiān)管路徑。突破性療法認(rèn)定，為顯著優(yōu)于現(xiàn)有療法的產(chǎn)品提供早期、密集的審評指導(dǎo)?；谔娲K點(diǎn)或中間臨床終點(diǎn)數(shù)據(jù)提前批準(zhǔn)，以滿足緊迫臨床需求，同時要求上市后繼續(xù)確證臨床獲益。在研發(fā)早期即開展溝通，確保研究設(shè)計(jì)能夠滿足審評要求，降低后期失敗風(fēng)險(xiǎn)?，F(xiàn)代倫理審查不僅要恪守《赫爾辛基宣言》等國際準(zhǔn)則，保護(hù)受試者權(quán)益（自主、有益、不傷害、公正），還需要發(fā)展為“促進(jìn)負(fù)責(zé)任創(chuàng)新”的治理體系。針對基因編輯、干細(xì)胞、神經(jīng)技術(shù)等引發(fā)的“倫理先行”問題，需建立前瞻性的治理框架，涵蓋技術(shù)濫用、公平可及、人格同一性、人類增強(qiáng)等深層倫理社會法律議題。

　　第三維度是主體協(xié)同與網(wǎng)絡(luò)化生態(tài)。在“官-產(chǎn)-學(xué)”三重螺旋基礎(chǔ)上，強(qiáng)調(diào)“醫(yī)”作為獨(dú)立且核心主體的作用，形成“政府-產(chǎn)業(yè)-學(xué)術(shù)界-醫(yī)療機(jī)構(gòu)”四螺旋協(xié)同創(chuàng)新網(wǎng)絡(luò)。醫(yī)療機(jī)構(gòu)不僅是試驗(yàn)場所，更是臨床需求的提出者和“研究者發(fā)起研究”的源頭。企業(yè)提供資本、項(xiàng)目管理與市場化能力。學(xué)術(shù)界貢獻(xiàn)前沿科學(xué)發(fā)現(xiàn)與人才。政府設(shè)定規(guī)則、提供資金、引導(dǎo)方向。清晰、公平的知識產(chǎn)權(quán)分配機(jī)制是協(xié)同創(chuàng)新的“潤滑劑”。需要明確“醫(yī)工交叉”項(xiàng)目中背景知識產(chǎn)權(quán)與前景知識產(chǎn)權(quán)的歸屬，鼓勵通過專利許可、作價(jià)入股等方式實(shí)現(xiàn)知識產(chǎn)權(quán)的市場化流轉(zhuǎn)，激勵各方參與。

　　第四維度是資源配置與可持續(xù)性。生物醫(yī)學(xué)轉(zhuǎn)化周期長、風(fēng)險(xiǎn)高，需要能夠承受長期不確定性的資本。這要求建立“耐心資本”的投入機(jī)制，構(gòu)建多元化的資金譜系，包括：政府專項(xiàng)基金（支持早期、高風(fēng)險(xiǎn)探索）；風(fēng)險(xiǎn)投資/私募股權(quán)（支持產(chǎn)品化和中期開發(fā)）；公眾資本市場（如科創(chuàng)板的第五套標(biāo)準(zhǔn)）；非營利性基金會的資助。創(chuàng)新技術(shù)的最終價(jià)值需要通過支付體系來實(shí)現(xiàn)。基于價(jià)值的醫(yī)保支付通過將支付水平與臨床結(jié)果、成本效果掛鉤，實(shí)現(xiàn)對真正創(chuàng)新的合理回報(bào)。財(cái)務(wù)風(fēng)險(xiǎn)分擔(dān)協(xié)議、分期付款等創(chuàng)新支付工具，可以分散支付方和醫(yī)療機(jī)構(gòu)的財(cái)務(wù)風(fēng)險(xiǎn)，加速創(chuàng)新技術(shù)的市場準(zhǔn)入。

　　二、面臨的深層挑戰(zhàn)與系統(tǒng)性對策

　　挑戰(zhàn)之一是轉(zhuǎn)化科學(xué)的“第二死亡之谷”。在完成概念驗(yàn)證性臨床研究后，新技術(shù)仍面臨難以獲得大規(guī)模投資以推進(jìn)確證性臨床試驗(yàn)和產(chǎn)業(yè)化的困境。必須設(shè)立“轉(zhuǎn)化加速器”平臺，提供包括法規(guī)咨詢、方案設(shè)計(jì)、項(xiàng)目管理、數(shù)據(jù)管理和融資對接在內(nèi)的“一站式”服務(wù)，專門填補(bǔ)這一階段的資源與能力缺口。

　　挑戰(zhàn)之二是化解數(shù)據(jù)孤島與標(biāo)準(zhǔn)化困境。醫(yī)療數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)不一、互操作性差，形成“數(shù)據(jù)孤島”，阻礙了大數(shù)據(jù)資源的整合與利用。亟需在國家層面推動統(tǒng)一臨床數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)，建設(shè)國家級健康醫(yī)療大數(shù)據(jù)中心，在確保隱私安全和倫理合規(guī)的前提下，促進(jìn)數(shù)據(jù)的Federated Learning（聯(lián)邦學(xué)習(xí)）和共享使用。

　　挑戰(zhàn)之三是彌補(bǔ)復(fù)合型人才的結(jié)構(gòu)性短缺。極度缺乏既深諳臨床需求又精通科學(xué)研究，同時還具備法規(guī)、管理和商業(yè)知識的“臨床科學(xué)家”和“轉(zhuǎn)化科學(xué)專家”。亟須改革醫(yī)學(xué)教育與研究生培養(yǎng)體系，設(shè)立跨學(xué)科的“轉(zhuǎn)化科學(xué)”學(xué)位項(xiàng)目與職業(yè)發(fā)展路徑，為人才提供清晰的學(xué)術(shù)和職業(yè)前景。

　　總而言之，大力促進(jìn)生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)的臨床研究與轉(zhuǎn)化，其終極目標(biāo)并非追求技術(shù)的簡單堆疊，而是構(gòu)建一個以創(chuàng)造和實(shí)現(xiàn)患者健康價(jià)值與社會公共健康效益為核心的、充滿韌性與活力的創(chuàng)新生態(tài)系統(tǒng)。這個生態(tài)系統(tǒng)能夠自發(fā)地識別需求、整合資源、迭代知識、管理風(fēng)險(xiǎn)，并最終將科學(xué)突破高效、負(fù)責(zé)任地轉(zhuǎn)化為提升人類健康福祉的切實(shí)成果。這要求我們進(jìn)行一場超越科學(xué)技術(shù)本身、觸及制度根基、文化理念、經(jīng)濟(jì)模式與倫理共識的深刻社會變革。唯有通過系統(tǒng)性的頂層設(shè)計(jì)、多主體的精誠協(xié)同與持之以恒的戰(zhàn)略投入，我們才能讓實(shí)驗(yàn)室中那些閃耀著希望之光的科學(xué)發(fā)現(xiàn)，最終穿透重重迷霧，化為照亮每一位患者生命的溫暖曙光，共同邁向一個更健康、更富韌性的未來。（作者：楊宜勇，中宏觀察家、中國宏觀經(jīng)濟(jì)研究院高級顧問、國家發(fā)展改革委市場與價(jià)格研究所原所長）

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